6家公司报告III期临床试验中的阳性数据戚薇
发布时间:2022-07-21 20:09:51 来源:太原娱乐网
6家公司报告III期临床试验中的阳性数据
AVEXIS中,诺华 公司宣布从Zolgensma的脊髓性肌萎缩症的III期STR1VE临床试验临时数据类型1几个星期前。昨天,他们发布了更多数据,在这种情况下,来自第一阶段STRONG试验的临时数据,来自STR1VE试验的额外数据,以及来自第三阶段SPR1NT试验的第一批数据。
Zolgensma是一种开发中的基因疗法,作为SMA 1型的一次性输注它使用病毒载体递送人SMN基因的拷贝。SMA是一种严重的神经肌肉疾病,由运动神经元的丧失引起,导致进行性肌肉无力和瘫痪。
STRONG I期试验根据给药时的年龄--6至24个月和24至60个月来观察两组。所有都有改进。
STR1VE试验旨在评估Zolgensma在治疗时年龄小于6个月的SMA专利中的有效性和安全性。在可能已达到13.6个月或在该年龄之前停止研究的15名患者中,13名患者存活而无需永久性通气。
SPR1NT是一项III期试验,旨在评估Zolgensma在有症状的SMA患者和2或3个年龄小于6周的SMN2患者中的安全性和有效性。截至2019年3月8日,所有患者都活着且没有事件。
帕金森氏症中的神经分泌物Opicapone加左旋多巴
Neurocrine Biosciences 提供了来自opicapone的两项III期临床试验的数据,opicapone是一种每日一次的口服儿茶酚-O-甲基转移酶帕金森病抑制剂。他们发现,服用50毫克左旋多巴的阿扑达酮患者症状明显持续改善。
神经分泌报告了两项III期研究,BIPARK-1和BIPARK-2。BIPARK-1研究了大约600名患有帕金森氏症和运动波动的患者。他们每天服用三次单独剂量的阿卡酮,安慰剂或200毫克COMT抑制剂恩他卡朋,持续14至15周。主要终点是OFF状态下绝对时间从基线的变化。两项试验都有一年的延长期。
BIPARK-2研究了大约400名患有帕金森氏症和运动波动的患者。他们每天服用25毫克或50毫克的阿卡酮或安慰剂,持续14至15周。主要终点是在OFF状态下绝对时间从基线的变化。
来自这两项III期试验的数据显示,每日一次向左旋多巴添加阿扑达可显着增加ON时间,而不会出现麻烦的运动障碍。
Urovant在过度活跃的膀胱中的Vibegron
Urovant Sciences 在2019年美国泌尿学会年会上介绍了第三阶段的数据。该药正在膀胱过度活动的成人中进行评估。EMPOWUR试验显示该药物相对于安慰剂具有统计学意义,可减少每日急性尿失禁发作和减少每日排尿。
“对于患有OAB症状的患者,需要一种新的治疗选择,每日一次,方便的剂量快速起效,”圣伊丽莎白医学中心的泌尿科医生和塔夫茨大学泌尿外科副教授David Staskin说。医学。“EMPOWUR数据表明,如果获得批准,vibegron可能适合大量患者。”
该公司预计到2020年初将向美国食品药品管理局提交新药申请。
礼来公司对偏头痛的敏感性
Eli Lilly 本周在美国神经病学学会年会上宣布,它将在Emgality的Emgality中进行III期EVOLVE-1和EVOLVE-2研究的结果。
Lilly Bio-Medicines神经病学发展副总裁Gudarz Davar说:“偏头痛导致人们遭受巨大的疼痛和损伤,无论它们发生的频率如何。” “对我们的III期Emgality计划中1,700多名患有偶发性偏头痛的患者进行的这些集体分析反映了我们继续致力于帮助患有这种严重神经系统疾病的人。”
Emgality于2018年9月获得FDA批准用于预防成人偏头痛。这两项研究按偏头痛的频率对患者进行了分层,并评估了两种不同剂量的药物,因为它能够减少不同亚组的头痛频率。
UroGen用于上尿路上皮癌的UGN-101
UroGen 公布 了其内镜下不可切除的低级别上尿路上皮癌患者的第三期OLYMPUS UGN-101试验的二次分析结果。结果在美国泌尿学会年会上公布。
研究中的患者显示59%的完全缓解率,至少在一部分患者中。在评估的完整反应中,27名患者进行了6个月的评估,27名患者中有24名在6个月时无病。总体而言,在完成应答的41名患者中,有5名在研究期间的任何时间都复发。
UroGen的首席医疗官Mark P. Schoenberg说:“OLYMPUS试验的结果继续对新的和经常性的LG UTUC,以及那些无法切除的肿瘤并且将成为肾脏切除的直接候选者有吸引力。”
该公司于2018年12月向FDA提交了滚动提交UGN-101的NDA。
Biogen在SMA中的Spinraza显示出持久的治疗效果
Biogen 在AAN会议上提供了数据,显示其Spinraza对SMA患者具有持久的治疗效果。接受该药物的婴儿随访至少四年。在此期间,婴儿表现出额外或新的运动功能改善。这些是两项试验的结果,SHINE和NURTURE。
“这些研究中的每个里程碑标志着与SMA共存意味着什么的新篇章,所提供的洞察力对于了解这种罕见疾病的长期经验非常宝贵,”执行副总裁兼首席医疗官Alfred Sandrock表示。生物遗传。“这些结果证实了我们试验的先前数据,证明Spinraza的早期治疗可以在生存和实现运动里程碑方面产生重大影响。”
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